文｜阿尔法工场

尽管AI为药物医学带来了诸多可能，但在商业化的道路上，国内AI药企仍然需要探索。

AI与医疗的结合，将会给人类带来哪些突破？

最近，谷歌微调后的Med-PaLM，开始了在医学问题上的一路狂飙。

在挑战了美国医学基准测试（MedQA），取得了86.5%的成绩，远远超出其他同类大模型。

经过专业临床医生评判，Med-PaLM对实际问题的回答准确率与真人相差无几。

除了Med-PaLM模型，研究团队还推出了自建医疗模型测评数据集。

目前，这样的成果已经登上了著名的学术杂志《Nature》。

实际上，在Med-PaLM发力之前，AI+医疗的赛道，就早已被国外的各大投资机构所看好。

一份来自来自Grand View Research的报告，预测了全球人工智能在医疗领域的市场规模将从2022年的154亿美元增长到2030年的1,078亿美元，年复合增长率为37.5%。

报告还分析了新冠之后人工智能在医疗领域的需求和应用的积极影响。

而这些分析，之所以对AI+医疗如此乐观，一个最大的原因，就是近些年AI在药物研发方面越来越重要的作用。

01 被看好的“狭路”

实际上，与最近才兴起的大模型+问诊的模式相比，AI+药物研发的方向，早已被深耕多年。

具体来说，AI可以通过分析大量的生物数据和文献，找出与疾病相关的药物靶点，以及与药物靶点匹配的候选分子。

这样就可以缩小药物研发的范围，提高效率和成功率。

同时，AI还可以通过模拟和预测药物分子与靶点之间的相互作用，提出改进和创新药物化学结构的建议。从而提高药物的效力、安全性、稳定性等方面的表现。

然而，虽然AI+药物研发的方向，看上去确实是片前景广阔的天地，可就国内市场而言，国内AI药企的盈利模式，目前还不清晰，而且十分依赖风投，难以实现自我造血。

如果自己下场做药，又需要投入更多的时间和金钱，承担更多的商业风险。

但即便如此，还是有少数AI药企，在市场上站稳了脚跟，国内的英矽智能就是这样的企业之一。

英矽智能科技(上海)有限公司，是一家2019年成立的端到端的AI药企。

其旨在通过自主研发的Pharma.AI平台，利用生成对抗网络、深度强化学习、预训练模型等技术，从靶点发现、分子设计、临床预测等方面，加速药物的发现和开发。

其成立至今，最为人关注的事件，莫过于获得了全球首例完全由AI驱动发现的特发性肺纤维化（IPF）疾病新靶点。

通过这样的案例，行业才真正认识到，通过人工智能完成新药发现是可能的。

而这一里程碑的实现，和其创始人的背景以及技术理念，有着莫大关系。

现年44岁的拉脱维亚人Aleksandrs Zavoronkovs博士（以下简称Alex），是英矽智能的创始人兼CEO，也是最早尝试用AI制药的科学家之一。

作为一位在生物技术、再生医学和衰老经济学领域工作的科学家，他曾在加拿大多伦多大学、约翰霍普金斯大学和莫斯科国立大学等机构从事研究工作。

发表了137篇关于人工智能、衰老和药物发现的论文总引用次数达到了11745次，他还申请了9项关于AI制药的专利。

而同样的，英矽智能的联席首席执行官任峰，也是一位经验丰富的药物化学家。

任峰博士是一位有着十余年小分子创新药物研发经历的药物化学家。

他于2007年在美国哈佛大学化学系获得博士学位，曾在葛兰素史克担任多个药物研发领导职务，后加入美迪西，全面负责化学部和生物部的研发服务业务。

2021年2月，任峰加入英矽智能，出任首席科学官、全球药物研发负责人。

在成为首席科学官之后，任峰找Alex详谈了一下，而一个关键性的决定，就在这次交流中诞生了。

在新药研发前线摸爬滚打的14年，让任峰对药物研发的艰辛深有体会。

传统的药物发现，首先是对数万个小分子进行测试筛选，然后进一步合成和测试数百个分子。

其中只有大约1/10的候选药物能够最终通过临床试验。平均耗时10年，花费十数亿美元。

传统的模式效率已经太低，必须要找到新的工具。

结果Alex听后表示：这个新的工具，英矽智能已经有了，那就是其自研的管线和AI平台——Pharma.AI。

02 AI药师

实际上，在当时的市场上，除了英矽智能，还有不计其数的AI药企，都想借助人工智能技术来加速药物研发，降低药物研发的成本和风险。

但是，并不是每一家AI药企都能真正做到这一点。

例如，BenevolentAI曾经是英国最大的AI药企，估值高达20亿美元，但由于研发进展缓慢、资金紧张、遭遇了大规模裁员、估值缩水。

而让英矽智能在AI赛道上站稳脚跟的原因之一，正是其自主研发的Pharma.AI平台。

而Pharma.AI平台最大的特点，就是可以让研发人员SQL语言来指定AI任务，而不需要编写复杂的程序或调用外部的库或框架。

Pharma.AI的子系统之一：panda Omics

举例来说，你想要用AI系统来生成一个新的药物分子，你只需要用SQL语言写出你想要的分子的特征，例如“结构类似于阿司匹林，活性高于阿司匹林”，而不需要告诉计算机怎么去设计和生成这个分子。

这样，就可以省去用户编写复杂的程序，或调用外部库或框架的麻烦。

做到了这点，成本才能真正降低，研究进度才能真正加快。

其次，Pharma.AI的特点，还在于其可以实现从靶点发现、分子生成、临床前评估到临床试验结果预测等环节一站式研发，而不必依赖于外部的数据或算法，这样可以保证数据的质量和一致性。

这是个十分重要的环节，因为相当一部分AI药企，实际上都倒在了数据质量和可复现性问题上。

由于药物研发涉及到大量的生物数据和化学数据，这些数据的质量、完整性、标准化和可获取性都会影响AI算法的效果和可靠性。

而在数据方面，英矽智能成立之初，就组建了一支专业团队，负责收集公开发表的所有数据，包括组学数据、化合物文献专利数据、化合物的结构、性质数据等。

之后，这支数据团队会对公开数据库中的转录组学数据进行筛选、标准化和处理，转化成机器可读的格式，来进行机器学习。

在学习中，Pharma.AI会通过小块学习来训练自己的模型，避免数据之间的相互污染，提高模型的命中率，最后留下有效的算法。

目前，基于Pharma.AI平台，制药行业从项目启动到IND筹备研究阶段平均耗时，可以从4.5年压缩到12个月以内。

客观地说，英矽智能在AI制药领域取得的种种优势，实际上给行业内所有类似的AI药企提了个醒，那就是：

AI制药，之所以道阻且长，是因为其涉及的领域，本身就是一种复合型的学科，其涵盖了生物技术、药物化学、人工智能等多个领域的交叉知识。

仅精通药理机制，或AI算法单方面的知识，都是不足以实现药物的商业价值的。

虽然有些远见的Alex，早已在数据和算法方面进行了布局，但在新药商业化的逻辑中，除了靶点发现、化合物筛选等AI技术平台擅长的领域，还有临床试验、商业化等多个有待跨越的“死亡之谷”，也都是AI制药公司不擅长的。

这也是任峰这样的“制药老将”对这家公司转型的重要性所在。

然而，即使在数据、算法、制药等环节顺利过关斩将，英矽智能在商业化的道路上，仍然要面临诸多不确定性与风险。

03 坎坷的商业化

在商业模式上，国内AI药物研发企业主要分为AI SaaS、AI CRO、AI biotech三种模式，即出售软件、服务和研发药物，分别占了商业模式总数的25%、23%和8%。

简单来说，AI SaaS是提供AI平台的方式，为制药企业赋能；AI CRO则是用AI直接帮交付先导化合物；而AI biotech则是直接自研管线，包完了AI制药的整个流程。

药物研发流程示意

在实际生产中，医药行业的 SaaS做下来其实非常不容易，因为这不仅需要围绕客户的管线去打磨一套产品，而且为了应对实际部署后模型会产生偏差，AI药企还需要人员去现场调试参数。

总体来说，SaaS做下来根本不赚钱，订单额度较小，但维护压力较大。

而AI CRO模式，则需要面对技术验证和风险分担的双重难题，在目前，行业还没有统一和公认的验证方法和标准，来衡量AI技术在药物研发中的各个环节的贡献。

人工智能生产出来的药物，不知道要几个月和多少成本去做验证，这是AI CRO模式最大的难点。

虽然英矽智能主要以AI SaaS服务为主，但其自身也有原创AI药物研发平台，和完整的药物研发管线。

对于英矽智能来说，烧钱搞自研药物虽然辛苦，但实际上也为自身带来了胜于雄辩的广告效应。

因为医药产业是一个极为严谨的行业，而研发又是一个失败率很高的环节，稍有不慎就会价值清零，因为相当一部分大药企，并不愿意轻易将研发交给AI制药这样的新技术。

在此情况下，英矽智能唯一破局之道，就是通过自研去向市场证明自身的AI制药技术是能够帮助药企进入到临床阶段。

虽然凭借着独特的自研管线，2021年至2022年间，英矽智能的营收从471.3万美元猛增至3014.7万美元，增幅达到了539.6%。

但从营收结构上来说，英矽智能的营收增长主要依赖于与大型制药企业的合作，其中复星医药和赛诺菲是最大的两个客户，分别占了2022年营收的40.6%和36.7%。

从实力上来说，大药企要数据有数据、要人才有人才，如果他们要亲自下场用AI研发新药，很多AI制药公司恐怕就都没有机会了。

这种情况对有自研管线的AI公司挑战最大。

同时，英矽智能向外界透露，尽管在分子活性方面AI制药公司已经非常擅长，但是在药代动力学（与药物在人体中的代谢有关）和毒理等需要从人体试验中获得数据的项目，则相对不容易获取。

因为与人体试验相关的数据主要还都集中在大药企的手里。

而这一痛点，也是所有AI药企绕不开的问题，因为AI制药虽然能够大幅缩短研发时间，降低巨大的人力和材料成本，但这种加速无论如何不能跳过临床阶段的。

而如果无法改变临床阶段进展缓慢的问题，就根本谈不上所谓的颠覆。

从这点来看，尽管AI为药物医学带来了诸多可能，但在商业化的道路上，AI药企的未来仍然充满不确定性。